罕見病醫(yī)療器械：3年內(nèi)僅有兩件通過優(yōu)先審批！

一、2019年優(yōu)先審批熱點(diǎn)

2019年，全國(guó)共有176個(gè)產(chǎn)品進(jìn)入優(yōu)先審批通道。其中，天津市進(jìn)入優(yōu)先通道產(chǎn)品94個(gè)，廣東省有25個(gè)，山東省有22個(gè)，重慶市有10個(gè)，福建省有9個(gè)，安徽省有8個(gè)。

圖表 1 優(yōu)先審批產(chǎn)品分布

數(shù)據(jù)來源：眾成醫(yī)械大數(shù)據(jù)平臺(tái)

罕見病醫(yī)療器械在我國(guó)的數(shù)量較為稀少，雖有常用且可用于檢查罕見病的檢查設(shè)備，如CT、MRI以及內(nèi)窺鏡等，但此類醫(yī)療器械精確度要求高，國(guó)產(chǎn)還需進(jìn)一步完善，所以仍以進(jìn)口為主；罕見病體外診斷試劑也是檢測(cè)罕見病的一大利器，但由于臨床使用量少，所以很少國(guó)內(nèi)醫(yī)械企業(yè)會(huì)主動(dòng)接觸這類醫(yī)療器械。

以2019年優(yōu)先審批產(chǎn)品為例，176件審批產(chǎn)品中，只有2件是因?yàn)橛糜跈z測(cè)罕見病而通過的產(chǎn)品，約占總數(shù)的1.14%。據(jù)統(tǒng)計(jì)，2017-2018年無關(guān)于罕見病的優(yōu)先審批通過產(chǎn)品。

圖表 2 2019年優(yōu)先審批產(chǎn)品分類

從全國(guó)范圍來看，將34個(gè)省市分為3類，Ⅰ類為無優(yōu)先審批產(chǎn)品，Ⅱ類為有優(yōu)先審批產(chǎn)品，無罕見病產(chǎn)品，Ⅲ類為有罕見病優(yōu)先審批產(chǎn)品。

圖表 3 2019年各省市優(yōu)先審批產(chǎn)品占比

數(shù)據(jù)來源：眾成醫(yī)械大數(shù)據(jù)平臺(tái)

圖表 4 2019年優(yōu)先審批產(chǎn)品分布

由此可見，罕見病醫(yī)療器械的發(fā)展相對(duì)緩慢，并且各省市優(yōu)先審批的實(shí)施進(jìn)度都大不相同，部分省市已出臺(tái)了第二類醫(yī)療器械優(yōu)先審批政策，但部分仍只是停留在征求意見階段；還有部分省市出臺(tái)了快速審批政策，但并無涉及罕見病醫(yī)療器械。正如2個(gè)優(yōu)先審批的罕見病醫(yī)療器械，申請(qǐng)的是國(guó)家醫(yī)療器械優(yōu)先審批通道。

圖表 5 優(yōu)先審批產(chǎn)品明細(xì)

二、罕見病醫(yī)療器械

5月21日全國(guó)“兩會(huì)”上，全國(guó)人大代表史偉云為優(yōu)化臨床急需醫(yī)療器械注冊(cè)審批等話題建言。

他指出要進(jìn)一步細(xì)化醫(yī)療器械審批細(xì)則，引入類似于“罕見醫(yī)療器械”的器械概念。

史偉云提出這個(gè)話題，主要是因?yàn)榻陙砗币娽t(yī)療器械短缺的問題愈發(fā)明顯，缺乏此類醫(yī)療器械，醫(yī)生救治患者顯得有心無力，患者痊愈的幾率也會(huì)大打折扣，這對(duì)患病家庭來說無異于晴天霹靂。

“罕見藥”可能還有“藥神”能搭救，但“罕見醫(yī)療器械”的短缺，單憑某些力量去填補(bǔ)，終歸是杯水車薪。對(duì)此，史偉云建議建立罕見醫(yī)療器械審批特別辦法，為罕見醫(yī)療器械暢開綠色通道，并且要加強(qiáng)對(duì)“罕見醫(yī)療器械”研發(fā)的政策支持，優(yōu)先支持此類器械科研項(xiàng)目的立項(xiàng)和研發(fā)，降低科研經(jīng)費(fèi)匹配比例；投入的科研經(jīng)費(fèi)可在同一企業(yè)征稅前予以按倍率（1-5倍）抵扣；對(duì)所研發(fā)出的產(chǎn)品，延長(zhǎng)專利保護(hù)期，以延長(zhǎng)產(chǎn)品所屬企業(yè)獲利期，從而降低產(chǎn)品價(jià)格，實(shí)現(xiàn)惠民。

1、什么是罕見??？

罕見病，指那些發(fā)病率極低的疾病。罕見疾病又稱“孤兒病”，在中國(guó)沒有明確的定義。

根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）的定義，罕見病為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65%～1%的疾病。世界各國(guó)根據(jù)自己國(guó)家的具體情況，對(duì)罕見病的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)存在一定的差異。

例如，美國(guó)將罕見病定義為每年患病人數(shù)少于20萬人（或發(fā)病人口比例小于1/1500）的疾??；日本規(guī)定，罕見病為患病人數(shù)少于5萬（或發(fā)病人口比例為1/2500）的疾病，中國(guó)臺(tái)灣則以萬分之一以下的發(fā)病率作為罕見病的標(biāo)準(zhǔn)。

2018年5月22日，國(guó)家衛(wèi)健委公布了**批罕見病目錄。

圖表 6 **批罕見病目錄（部分）

2016年10月25日，原國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局發(fā)布了關(guān)于《醫(yī)療器械優(yōu)先審批程序》的公告，明確提出了“診斷或者治療罕見病，且具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)”的醫(yī)療器械，可以申請(qǐng)優(yōu)先審批。

2018年10月18日，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布關(guān)于《用于罕見病防治醫(yī)療器械注冊(cè)審查指導(dǎo)原則》的通告（2018年第101號(hào)）。

2019年2月15日，國(guó)家衛(wèi)健委發(fā)布關(guān)于《建立全國(guó)罕見病診療協(xié)作網(wǎng)》的通知，提出：先行遴選罕見病診療能力較強(qiáng)、診療病例較多的324家醫(yī)院作為協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院，組建罕見病診療協(xié)作網(wǎng)。其中，包括1家***牽頭醫(yī)院、32家省級(jí)牽頭醫(yī)院和291家協(xié)作網(wǎng)成員醫(yī)院。

2、各地實(shí)施優(yōu)先審批的進(jìn)展

基于原國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局發(fā)布的關(guān)于《醫(yī)療器械優(yōu)先審批程序》的公告，各地陸續(xù)開展醫(yī)療器械優(yōu)先審批工作，目前天津市、廣東省、上海市等地區(qū)已出臺(tái)相應(yīng)政策，推動(dòng)醫(yī)療器械優(yōu)先審批工作的有序開展。

圖表 7 各地優(yōu)先審批政策清單

三、結(jié)語

隨著國(guó)家的繁榮富強(qiáng)和科技水平的進(jìn)步，人們的幸福感越來越強(qiáng)，對(duì)美好生活的向往愈發(fā)明顯。

國(guó)家逐漸強(qiáng)大，越來越多的弱勢(shì)群體被顧及到，考慮他們的情況，國(guó)家會(huì)相應(yīng)地出臺(tái)有利政策，利用宏觀手段幫扶他們。

近年來，國(guó)家陸續(xù)出臺(tái)“罕見病”相關(guān)政策，尤其關(guān)注醫(yī)療器械領(lǐng)域，2016年發(fā)布關(guān)于《醫(yī)療器械優(yōu)先審批程序》的公告，明確將罕見病醫(yī)療器械列入可進(jìn)入優(yōu)先審批通道類別。在這樣的大環(huán)境下，相信各省市會(huì)逐步完善醫(yī)療器械優(yōu)先審批程序，并出臺(tái)相關(guān)鼓勵(lì)政策，鼓勵(lì)醫(yī)械企業(yè)研發(fā)創(chuàng)新罕見病醫(yī)療器械，甚至是罕用器械。讓患者有械助治，降低治療費(fèi)用，緩解患者家庭的經(jīng)濟(jì)壓力和心理壓力，還患者一個(gè)未來。